[Épinglé] Un succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire | AFM-Téléthon

Pour Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, promoteur de l’essai : « Nous sommes très contents et encouragés par les résultats de cette étude. C’est la première fois qu’une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable, dans différents centres et différents pays. Pour les maladies très rares comme le syndrome de Wiskott-Aldrich, les essais cliniques multicentriques sont le seul moyen de prouver la sécurité et l’efficacité de la thérapie génique et rendre le traitement accessible à tous les patients. Nous suivons la même approche pour d’autres maladies rares et moins rares du sang. »
Via: http://www.afm-telethon.fr/actualites/succes-therapie-genique-pour-maladie-rare-systeme-immunitaire-3776?xtor=EPR-10000320-%5BEMLAFM_21042015%5D-20150421-%5Bhead_btn%5D