Myopathie de Duchenne: enfin un médicament autorisé

L’AFM-Téléton relaie sur son site l’annonce de l’instance responsable des autorisations de mise sur le marché des médicaments. C’est une excellente nouvelle puisque que cette agence autorise un médicament nommé Ataluren (ou Translarna™) qui lutte réellement contre la maladie.

Ce médicament est adapté pour la forme de la myopathie due à une lecture incomplète d’un gène. Ceci cause une absence de production de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire. Grâce au médicament, le processus de production des protéines peut arriver à son terme, ce qui permet la production d’une protéine fonctionnelle. Les résultats des essais indiquent un ralentissement de l’évolution de la maladie ainsi que l’amélioration de la marche pour certains malades.

Cette annonce est donc une excellente nouvelle pour les malades concernés (malheureusement seulement 13% des garçons touchés par une myopathie de Duchenne) mais aussi pour les malades atteints d’autres maladies génétiques causées également par des soucis similaires dans la fabrication des protéines. Ces mutations concerneraient environ 10 % de la population concernée par une maladie génétique.

Source: AFM-Téléton